Autor: Redaktion transplant campus  - Datum: 28.10.2022

Erste Therapie für Transplantationspatienten mit EBV-assoziierter PTLD

Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) empfahl eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen für eine EBV-spezifische T-Zell-Therapie bei Epstein-Barr-Virus-positiver lymphoproliferativer Posttransplantationserkrankung.

Allogene EBV-T-Zell-Immuntherapie bei EBV-positiver PTLD

Die EMA hat empfohlen, Tabelecleucel in der Europäischen Union für die Behandlung von Patienten zuzulassen, bei denen nach einer Transplantation solider Organe oder einer Knochenmarktransplantation eine Epstein-Barr-Virus (EBV)-positive lymphoproliferative Posttransplantationserkrankung (EBV+ PTLD) als schwerwiegende Komplikation auftritt. (1)

Die PTLD ist eine lymphoproliferative B-Zell-Erkrankung und eine der wichtigsten bösartigen Erkrankungen nach einer Transplantation. Sie entsteht als Folge der Immunsuppression. Die häufigste Form ist mit dem Epstein-Barr-Virus assoziiert. Transplant campus berichtete: DTG 2021: Post-Transplantations-Lymphome (PTLD) – Screening und Management

Es wurde eine Zulassungsempfehlung unter außergewöhnlichen Umständen ausgesprochen. Tabelecleucel ist ein Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP). Bei der Substanz handelt es sich um eine EBV-spezifische allogene T-Zell-Immuntherapie, die auf infizierte Zellen abzielt und diese eliminiert. Tabelecleucel ist bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten nach einer Transplantation angezeigt, die mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben, wenn die Erkrankung rezidiviert oder refraktär ist.

EBV+ PTLD – oft tödlich nach Versagen der Erstlinientherapie

Laut EMA besteht ein erheblicher ungedeckter Bedarf für Patienten, bei denen die Erstlinientherapien versagen, da sie nach dem Versagen der Behandlung nur noch Wochen bis wenige Monate zu überleben haben und andere Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind. Ziel der neuen Behandlung ist es, eine vollständige Remission zu erreichen und das Gesamtüberleben zu verlängern, wodurch die transplantationsbedingte Sterblichkeit von Patienten mit EBV+ PTLD verringert wird.

Die Empfehlung der EMA stützt sich auf die Ergebnisse einer laufenden multizentrischen, einarmigen, offenen klinischen Phase-3-Studie. Die Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Tabelecleucel bei 43 Patienten mit rezidivierter/refraktärer EBV+ PTLD, die mindestens eine vorherige Therapie erhalten hatten. Ungefähr die Hälfte der behandelten Patienten erreichte eine partielle oder vollständige Remission. Eine beträchtliche Anzahl der an der Studie teilnehmenden Patienten sprach auf die Behandlung an und zeigte ein dauerhaftes Ansprechen von sechs Monaten oder mehr ohne Krankheitsanzeichen oder Symptome nach der Behandlung. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Fieber, Durchfall, Müdigkeit, Übelkeit, niedrige Werte der roten Blutkörperchen, verminderter Appetit und ein niedriger Natriumspiegel im Blut.

Zulassungsempfehlung unter außergewöhnlichen Umständen

In seiner Gesamtbewertung der verfügbaren Daten kam der Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT), d. h. der Sachverständigenausschuss der EMA für zell- und genbasierte Arzneimittel, zu dem Schluss, dass der Nutzen von Tabelecleucel bei Patienten mit EBV+ PTLD die Risiken überwiegt.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA schloss sich der Bewertung und der positiven Stellungnahme des CAT an und empfahl die Zulassung dieses Arzneimittels unter außergewöhnlichen Umständen. Der Hersteller muss nach der Zulassung nun zusätzliche Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten vorlegen.

Autor: Redaktion transplant campus

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Literatur:

    1. First therapy to treat transplant patients with post-transplant lymphoproliferative disease. Pressemitteilung der EMA vom 14.10.2022

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